昆市第一人民医院，儿科病房。
由于所有的静脉药物，如皮下注射类药物，肌肉注射类药物等，都需要在医院进行临床试验，住院的时间通常为1-3天。
当然，治疗的间期也就是非用药时间, 患者可以在家休息。
所以曹阳在得到基因药研制成功的消息后，第一时间就带着儿子小伟赶到了三清药业的定点合作医院，正式开展临床实验。
眼睁睁看着一根针头扎进儿子小伟的静脉血管中，曹阳脸上神情变得紧张起来。
毕竟是第一次使用基因药物，虽然动物实验非常成功，但他心里依然有些忐忑不安。
根据计划, 要将ZFN送入体内, 每次注射都能覆盖一定范围内的体细胞。体细胞接受基因组编辑，其中的病灶基因将获得修复。
不过由于Menkes病变基因在体内多处都有表达, 所以不太可能单次注射就让治疗范围覆盖全身所有的体细胞。
理论上，患者还需要以数月一次的频率，定期进行注射。
虽然持续时间比较长，但患者不需要每次都住院，只要在门诊打个针就行，对大部分患者而言，这几乎不会产生什么负担。
等到身体内的成体干细胞都接受了基因编辑而被治愈，那么它制造出的新细胞也都是健康的细胞的了，患者就算彻底治好了。
半个小时后，注射完成，曹阳看着儿子没有什么异常表现，顿时放下心来。
患儿需要在病房呆几天, 以观察具体的疗效。
第三天，医生看着身体检查报告，满意地点点头：“患儿身体检查一切正常, 实验室检查血清铜以及铜蓝蛋白也已恢复正常水平。接下来你记得要三个月一次定期注射, 以观后效。”
曹阳紧握双拳, 心中激动不已, 看看睡得正香的儿子，忍不住老泪纵横。
一切的付出和努力，终于有了回报。
儿子，终于救下来了。
这个病症的典型患者一般都在3岁以内死亡，只有少部分轻症才能生存到20岁，就这样也改变不了最终夭折的命运。
他这两年来拼命追赶，与死神竞跑，总算赶在死神前面将儿子从生死线上救了回来。
再也不用担心儿子活不过3岁了。
医生走后，他赶紧将这个好消息分享在了群里。
群里一片欢呼。
“太好了，我们的孩子都有救了。”
“小伟的样子看起来蛮好的，看来是真的好了。”
“谢谢曹大哥，这一切多亏了你，要不是你到处奔走，付出了这么多，也不会有孩子们的今天。”
“谢谢曹兄弟。”
“也要谢谢三清，要不是他们愿意伸出援手，我们还不知道什么时候能看到基因药的问世。”
“幸好国内有这么一家高科技药企, 能够研发出基因药这种高科技产品, 这都是因为国家的强大, 才会有各行各业的崛起啊。”
“是啊, 我还记得以前我们生病了都要用进口药，国产药效果不好，现在我去医院看病，一些日常药，医生都给我推荐三清了，说比进口药效果都好，然后还便宜。”
“国产药崛起了，才有现在的基因药啊，我现在真的比以往任何时候都爱国，为我生在华夏而感到骄傲自豪。”
“哈哈，那肯定是了，这個病国外可没得治吧，只有国内才有基因药，这一点老外都得羡慕咱们呢。”
“什么时候正式开始临床啊，我们都等不及了。”
“哎，等一下，我收到龙图的通知了，好像是临床实验正式开启了，快去报名吧。”
“这么快，我马上就去。”
病友们光速点进APP，果然‘临床实验申请’这个功能已经能用了。
他们填写一些相关资料，再签名上传，很快就提交了申请。
人数不多，只有60人，因此很快就通过了申请。
由于Menkes这个病症太罕见了，国内只有这么点人，所以三清在申请临床实验的时候，直接把临床一期和二期放在一起了，至于临床三期，可能要去国外找一些患者来参加了。
估计等到上市，全球也就剩下几百名患者，这么小的市场，怪不得没有其他药企愿意做。
也就是三清要把整个罕见病合并起来，作为单基因遗传病症来进行统一研究，才愿意在这么冷门的病症上投入。
否则，估计只有曹阳自己一个人孤军奋战，自力更生了。
就算他最终有了成果，可能也是好几年以后的事情了。
小伟到时候是否还在人世，还是两说。
所以，没有人比这些患儿家属们更懂得基因药的难处，也没有人比他们对三清更感激涕零。
就算是癌症，有一些患者还是能经过治疗活下来的，而阿尔茨海默症，患者都是老人，死亡的几率也不高。
只有罕见症患者，都是婴儿，大都无药可医，往往活不过五岁就早早夭折，在父母的生命中留下巨大的创伤和悲痛。
从这一点上来说，三清药业的这番举动，就是罕见病患者的再生父母。
家属们心中不论有多么感激，都丝毫不为过。
他们几乎都恨不得给卫康制作一个长生牌坊，日夜叩拜了。
三清很快又召开了新闻发布会，宣告了国内第一例基因治疗药物的问世。
消息一发布，媒体们都震惊了，立即激动万分地撰写新闻报道，全网报道。
这可是大新闻！
基因治疗啊！这不是科幻小说中才有的东西吗？竟然走入现实了。
不论多严肃的媒体，这一刻都震惊体附身，个个语出惊人，恨不得惊爆全国网友的眼球，怎么夸张怎么来。
“震惊！三清成功研发基因治疗药物，攻克Menkes症！”
“震惊！华夏将进入基因编辑时代！”
“震惊！科幻照入现实，从基因治疗到基因进化，我们还需要多久？”
“浅谈基因编辑时代的未来医疗！”
“改变人类的十大科技，基因编辑技术的前世今生！”